Logo

Генная терапия иммунной системы

Генная терапия всё плотнее входит в нашу жизнь. Хотя это иногда и вы­зы­ва­ет разного рода эти­чес­кие труд­нос­ти. Например, как в случае с ки­тайс­ки­ми CRISPR детьми. Но иногда об­щест­вен­ность более бла­гос­клон­на к ма­ни­пу­ля­ци­ям с ДНК человека. В част­нос­ти, именно это про­ис­хо­дит в от­но­ше­нии Х-сцеп­лен­но­го тяжелого ком­би­ни­ро­ван­но­го им­му­но­де­фи­ци­та (X-СТКИ). Что такое X-СТКИ? В первом приб­ли­же­нии, это врож­дён­ное на­ру­ше­ние работы им­мун­ной сис­те­мы че­ло­ве­ка [1]. В ре­зуль­та­те ко­то­ро­го ребёнок со­вер­шен­но не способен за­щи­щать­ся от па­то­ге­нов. И, как правило, без лечения всё это за­кан­чи­ва­ет­ся очень пе­чаль­но. Вот почему имен­но генная терапия иммунной системы может стать нас­то­я­щей па­на­цеей.

ГЕННАЯ ТЕРАПИЯ ИММУННОЙ СИСТЕМЫ

На сегодняшний день наиболее популярной ме­то­до­ло­гией лечения X-СТКИ яв­ля­ет­ся транс­план­та­ция кро­вет­вор­ных ство­ло­вых клеток [2]. И эта про­це­ду­ра со­вер­шен­но за­ме­ча­тель­но справ­ля­ет­ся со своими за­да­ча­ми! Так зачем же тогда нужна какая-та «мутная» генная терапия иммунной системы? Затем, что для эф­фек­тив­ной транс­план­та­ции кро­ве­твор­ных ство­ло­вых клеток нужны родные братья и сёстры. Потому что именно их ДНК на­и­бо­лее полно может сов­пасть с ДНК бо­ле­ю­ще­го малыша. А такие род­с­т­вен­ни­ки есть не у всех! И в таком случае при­хо­дит­ся транс­план­ти­ро­вать кро­вет­вор­ные ство­ло­вые клетки ро­ди­те­лей. Что уже не так эф­фек­тив­но! Хотя и по­мо­га­ет спасти ре­бён­ка, но, чаще всего, не спо­соб­но пол­нос­тью нор­ма­ли­зо­вать работу им­мун­ной сис­те­мы.

Именно поэтому уже давно разрабатывается генная терапия иммунной системы [3]. А 17 ап­ре­ля 2019 года в жур­на­ле The New Eng­land Jour­nal of Me­di­cine было опуб­ли­ко­ва­но ис­сле­до­ва­ние [4] нового метода генной терапии иммунной системы, не ус­ту­па­ю­щее по эф­фек­тив­нос­ти и бе­зо­пас­нос­ти транс­план­та­ции кро­ве­твор­ных ство­ло­вых клеток братьев или сес­тёр. Суть дан­но­го метода зак­лю­ча­ет­ся в транс­план­та­ции боль­ным детям нор­маль­ной копии гена IL2RG из соб­с­т­вен­ных ство­ло­вых клеток костного мозга па­ци­ен­та. Что ес­тест­вен­ным образом ус­тра­ня­ет на­доб­ность в наличии близких род­с­т­вен­ни­ков для терапии X-СТКИ. Бла­го­да­ря чему любой че­ло­век может по­лу­чить сво­ев­ре­мен­ное и эф­фек­тив­ное ле­че­ние.

Генная терапия

На сегодняшний день генная терапия вообще очень ин­тен­сив­но раз­ви­ва­ет­ся. Потому что она яв­ля­ет­ся чрез­вы­чай­но перс­пек­тив­ным методом ле­че­ния любых за­бо­ле­ва­ний. Ведь именно генная терапия поз­во­ля­ет лечить не след­с­т­вие за­бо­ле­ва­ний, а их причину. Причём также ре­дак­ти­ро­ва­ние генома яв­ля­ет­ся и лучшим сред­с­т­вом про­фи­лак­ти­ки. Пос­коль­ку хорошо из­вест­но, что два че­ло­ве­ка могут вести оди­на­ко­вый образ жизни, но один из них за­бо­ле­ет и умрёт, а вто­рой будет жить долго и счаст­ли­во. В чём тут дело? Пра­виль­но, в ге­не­ти­чес­кой пред­рас­по­ло­жен­нос­ти! Вот почему сек­ве­ни­ро­ва­ние ДНК имеет такое боль­шое зна­че­ние в сов­ре­мен­ной ме­ди­ци­не. Ведь это самый на­дёж­ный способ сво­ев­ре­мен­ной ди­аг­нос­ти­ки любых за­бо­ле­ва­ний.

В тоже время, именно генетическая инженерия на се­год­няш­ний день яв­ля­ет­ся и глав­ным пред­ме­том эти­чес­ких дис­кус­сий. Поскольку она поз­во­ля­ет не только лечить людей, но и улуч­шать их ха­рак­те­рис­ти­ки. Причём де­ла­ет­ся это уже се­год­ня. Нап­ри­мер, в слу­ча­ях ис­кус­ст­вен­но­го оп­ло­дот­во­ре­ния. Правда, пока это всё на­хо­дит­ся на очень при­ми­тив­ном уровне. Но, по всей ви­ди­мос­ти, в бу­ду­щем можно будет бук­валь­но за­ка­зы­вать ха­рак­те­рис­ти­ки ребёнка. И у этого есть, как свои плюсы, так и свои ми­ну­сы. Например, бе­зус­лов­ным плюсом яв­ля­ет­ся воз­мож­ность родить здо­ро­во­го и кра­си­во­го ребёнка, ко­то­ро­му не придётся реф­лек­си­ро­вать насчёт своих не­дос­тат­ков. А минусами яв­ля­ют­ся воз­мож­ные со­ци­аль­ные пос­лед­с­т­вия такого вме­ша­тель­с­т­ва в ес­тест­вен­ный от­бор.

Тем не менее, если говорить именно о генной терапии. То есть об ис­поль­зо­ва­нии ге­не­ти­чес­кой ин­же­не­рии ис­клю­чи­тель­но в ле­чеб­ных целях, то тут, как нам ка­жет­ся, спорить не о чем. Генная терапия нужна. Потому что она яв­ля­ет­ся ре­аль­ным способом ле­че­ния самых слож­ных за­бо­ле­ва­ний. Причём также имен­но она яв­ля­ет­ся спо­со­бом лечения па­то­ло­гий внутри­ут­роб­но­го раз­ви­тия. А нет такой морали, ко­то­рая могла бы оп­рав­дать без­дейст­вие в от­но­ше­нии нуж­да­ю­щих­ся. Поэтому, если мы можем помочь ин­ва­ли­дам, то мы обязаны им по­мо­гать! Ведь именно для этого и су­щест­ву­ет ци­ви­ли­за­ция ‒ чтобы сде­лать жизнь всех людей лучше и счаст­ли­вее. А что может при­нес­ти боль­ше счас­тья, чем здо­ро­вые де­ти?

P.S. Бла­го­да­рим за вни­ма­ние! На­де­ем­ся, что ста­тья бы­ла ин­те­рес­на и поз­на­ва­тель­на. Ес­ли у вас ос­та­лись ка­кие-ли­бо воп­ро­сы, есть за­ме­ча­ния или вы хо­ти­те выс­ка­зать сло­ва бла­го­дар­нос­ти, то для все­го это­го мож­но вос­поль­зо­вать­ся фор­мой ком­мен­та­ри­ев ни­же. Оце­ни­вай­те ста­тью, де­ли­тесь ею с друзь­я­ми в со­ци­аль­ных се­тях, до­бав­ляй­те сайт в из­бран­ное и бо­ри­тесь с мра­ко­бе­си­ем во всех его про­яв­ле­ни­ях, аминь!

Источники

[1] ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK1410/

[2] ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC4160797/

[3] ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC3749225/

[4] nejm.org/doi/10.1056/NEJMoa1815408

[свернуть]

1 Звезда2 Звезды3 Звезды4 Звезды5 Звезд
Загрузка...

avatar
  Подпишись!  
Уведомлять
Вставить формулу как
Блок
Строка
Дополнительные настройки
Цвет формулы
Цвет текста
#333333
Используйте LaTeX для набора формулы
Предпросмотр
\({}\)
Формула не набрана
Вставить