Logo

РНК-препараты

Из последних данных стало известно, что Управление по санитарному надзору США приняло решение одобрить препарат под названием “Гивлаари” с целью лечения людей с острой печеночной порфирией. Это стало настоящим открытием, потому что данное лекарство оказалось первым в своем роде, которое избавляет взрослых пациентов от заболевания. Кроме того, это средство является вторым по использованию механизма РНК-интерференции.

GE Healthcare

Компания GE Healthcare Life Sciences является одним из основных партнеров специального проекта. Она занимается производством качественного оборудования, которое обладает потенциально важными возможностями: производственными, инженерными и, конечно, биотехнологическими. Это действительно надежный партнер, который постоянно пытается внести правки и сделать продукт качественнее и доступнее благодаря современным решениям и установкам, разработкам новых препаратов путем исследования человеческого организма.

За счёт стремления и желания создать что-то нужное и полезное компания занимает лидирующие позиции среди мировых фармацевтических компаний, что служит дополнительной мотивацией и заставляет работать усерднее и качественнее. Компания GE Healthcare Life Sciences занимается поддержкой и других разработок, компаний и отдельных врачей в деле производства новых препаратов, которые помогут избежать появления и распространения некоторых болезней.

К сожалению, всё это сопровождается цифровизацией экономики, образования и здравоохранения. Что используется сильными мира сего для управления простыми людьми. О чём уже подробно писали в статье
https://historiosophy.ru/istoki-i-sut-programm-cifrovizacii-ekonomiki-obrazovaniya-i-zdravooxraneniya/ рассказывающей про истоки этого процесса. Впрочем, подобные издержки неизбежно сопровождают любой процесс социального и экономического развития общества. Поскольку он неминуемо сопровождается и развитием закрытых наднациональных структур развития и управления. Что, тем не менее, не мешает людям пользоваться теми наработками, которые несут в себе данные процессы.

Порфирия как хроническое заболевание

Порфирия — достаточно редкое заболевание, развивающееся за счет небольшого количества ферментов, которые препятствуют синтезированию гема. По причине того, что ферменты не выполняют свою функцию, в человеческом организме накапливаются порфирины — соединения с атомами азота.

Выше мы уже упоминали печеночную порфирию. Данная болезнь развивается из-за того, что ферменты, отвечающие за синтез гема в печени человека, не способны в полной мере выполнять задачу, вследствие чего прогрессирует заболевание. В большинстве случаев болезнь может быть заложена природой или же передана доминантным способом.

Кроме того, если мужчина (болен) и женщина (здорова) могут иметь детей, то вероятность передачи заболевания равна 50%, то есть мальчик или девочка могут родиться как здоровыми, так и больными порфирией.

Мы пришли к выводу, что мужской и женской пол болеет с одинаковой частотой, но статистика демонстрирует нам другие данные, согласно которым женщины болеют гораздо чаще, примерно в 80% случаев. Так происходит по причине того, что за 2-4 дня до менструации в женском организме вырабатывается много прогестерона, который является поводом приступа заболевания.

Любая мутация в процессе синтеза гема является причиной развития порфирии. При нарушении процесса накапливаются следующие промежуточные вещества: аминолевулиновая кислота и порфобилиноген.

Какие существуют симптомы при порфирии:

  1. спазмы и боли в теле;
  2. судороги;
  3. полинейропатия;
  4. тошнота и рвота;
  5. расстройство сознания.

Кроме того, в более запущенных ситуациях возможны развитие рака печени, печеночной недостаточности и даже кома. Пациенты, которые живут с данной болезнью, умирают гораздо раньше остальных людей, они живут как минимум в два раза меньше.

Сколько таких больных существует?

На самом деле, болезнь не является крайне редкой. Порфирией страдает до 10 человек на 100.000. Если вдаваться в расчеты, то население России составляет около 145 млн человек, следовательно, количество больных на территории страны около 7,5-14,5 тысяч. Кроме того, большинство людей могут даже не догадываться о заболевании, потому что приступы болезни редко происходят и достаточно быстро проходят самостоятельно. Пациенты, которые находятся в незнании и не обращают никакого внимания на частые недомогания, могут неожиданно умереть из-за того, что не прибегли к помощи вовремя.

Какие меры необходимо принять в случае приступа:

  1. незамедлительная госпитализация человека;
  2. внутривенное введение лекарственных препаратов и гемина, поскольку самостоятельно он не синтезировался.

Также гемин следует употреблять при частых приступах для профилактики. Разумеется, нельзя злоупотреблять данной процедурой, потому что она может привести к гемохроматозу, который сопровождается переизбытком железа и является причиной печеночной недостаточности. Учитывайте тот факт, что гемин как средство профилактики подходит не каждому человеку с порфирией.

Единственно возможный способ навсегда избавиться от заболевания — пересадка печени. Однако это крайне дорогостоящая и сложная операция, которая может повлечь за собой другие осложнения. Именно из-за этих факторов люди остаются больными.

Кроме того, для пациента с тяжелой стадией болезни поддержка его лечения требует огромного количества денежных средств, если говорить о США, то сумма может превысить $500.000. Она включает качественные и дорогие лекарственных препараты, направленные непосредственно на лечение.

Новая разработка “Гивосиран”

Гивосиран является вторым продуктом американской компании Alnylam, которая использовала механизм РНК-интерференции, первый же зарегистрированный продукт, в основе которого был использован данный механизм, называется патисиран. Гивосиран представляет собой молекулу РНК, состоящую из двух цепей.

Во втором случае цепь РНК полностью соответствует информационной РНК, которая занимается кодированием некоторых важных ферментов.

Слабощелочная среда крови помогает молекуле рибонуклеиновой кислоты проще создавать химическую реакцию ее взаимодействия с водой, где в результате появляются новые соединения. Имея более одной цепи, РНК достаточно прочна и стабильна, но, тем не менее, гидролиз до сих пор присутствует, особенно учитывая наличие нуклеазы и в цитоплазме, и в крови человека.

Наборы для выделения РНК от GE Healthcare Life Sciences

Уже у известной вам компании GE Healthcare Life Sciences есть очень качественные и надежные наборы для выделения рибонуклеиновой кислоты из следующих возможных образцов: бактерии, дрожжи, ткани и клетки. В среднем выделяют до ста мкг РНК, которой хватает на необходимое исследование и эксперимент, создание микрочипов, полимеразную цепную реакцию с обратной транскрипцией и многое другое.

Поскольку молекулы отличаются крайне большой и резкой возбудимостью, то очистка рибонуклеиновой кислоты происходит сложнее и дольше.

RNASpin Mini Kit, использующийся для выделения РНК из различных образцов, также применяется для выделения небольшой массы (до 0,3 мг), чтобы продемонстрировать отсутствие всякого влияния образцов непосредственно на синтез рибонуклеиновой кислоты.

РНК необходимо проникнуть в клетку, однако это трудная задача, потому что сама по себе РНК имеет отрицательный заряд, из-за которого достаточно сложно преодолеть двойной слой липидов.

Томас Тушль, немецкий биохимик, в начале XXI века занимался разработкой изобретений, которые легли в основу их продуктов. Кстати говоря, именно он, исследователь РНК, является основателем компании Alnylam. Было принято решение модифицировать нуклеотиды, чтобы поддерживать постоянство РНК-дуплекс, вследствие чего кислород был заменен либо на фтор, либо на метокси-группу, а также какая-либо молекула кислорода, входящая в состав фосфатной группы, была заменена на другой химический элемент — серу.

Вещество гивосиран гораздо проще проникало в гепатоциты, клетки печени у живых организмов, а на некодирующей области информационной РНК находится разветвленная группа ацетилгалактозамина, благодаря ей вещество проникает внутрь клетки.

Каким образом гивосиран был проверен?

Для того чтобы гивосиран был одобрен, было проведено огромное количество исследований. Его испытывали далеко не на одном млекопитающем, это были крысы, мыши, обезьяны, на которых, собственно, и были доказаны безопасность и качество исследуемого препарата.

Следующим этапом стали проверки стали реально болеющие пациенты, которых было около ста человек. До этого они говорили о своем состоянии за последнее время и количестве приступов за полгода как о негативных явлениях (в среднем их беспокоило до 8 приступов). Гивосиран был полезен тем, что человеку больше не требовалось то количество гемина, которое он ранее употреблял, а также в организме человека уменьшалось количество нейротоксических веществ.

Было замечено, что у около 25% пациентов наблюдался один и тот же побочный эффект в виде неоднозначной реакции на месте, где был введен препарат, у некоторых развивалась недостаточность как печеночная, так и почечная. Однако очевидным плюсом было то, что препарат гивосиран вводился только раз в месяц.

Разумеется, компания занималась переговорами со страховыми компаниями, чтобы лечение было полностью или частично покрыто страховкой, поскольку стоимость гивосирана составляет $575 000. Также человек должен выплатить все сам, если препарат будет работать лучше, чем это было в период исследований. Компания оправдывает гигантскую стоимость качеством и эффективностью препарата, а также относительно небольшой распространенностью порфирии.

В новом, 2020, году планируется запуск продажи лекарства, однако только после одобрения Европейского медицинского агентства. Кроме того, прогнозируют, что гивосиран будет пользоваться огромной популярностью.

Вывод

  1. Таким образом, благодаря качественной и тщательной работе ученых медиков в стадии разработки находятся препараты, которые способны помочь людям с тяжелыми заболеваниями. В последние несколько лет препараты показали всю эффективность в исследованиях и используются пациентами, которые еще некоторое время назад были обречены на не самые лучшие исходы.
  2. РНК-интерференция является некой основой для новых разработок редких болезней, связанных с сердечно-сосудистыми заболеваниями, наследственными заболеваниями других органов. С недавнего времени происходит активная борьба с гепатитом В при помощи именно РНК-препаратов.
  3. Можно сделать вывод, что навыки и знания в данной сфере расширяются и совершенствуются. А мы будем ожидать новых открытий, которые спасут немало жизней.
1 Звезда2 Звезды3 Звезды4 Звезды5 Звезд
Загрузка...

avatar
  Подпишись!  
Уведомлять
Вставить формулу как
Блок
Строка
Дополнительные настройки
Цвет формулы
Цвет текста
#333333
Используйте LaTeX для набора формулы
Предпросмотр
\({}\)
Формула не набрана
Вставить